Công nghệ tế bào gốc (TBG) đang được xem là một trong những trụ cột của y học tái tạo và y học cá thể hóa, mở ra cơ hội mới trong điều trị các bệnh lý phức tạp như thoái hóa thần kinh, ung thư và các tổn thương không hồi phục. Với khả năng tự tái tạo và biệt hóa thành nhiều loại tế bào chuyên biệt, TBG không chỉ giúp thay thế và phục hồi các mô tổn thương mà còn hỗ trợ nghiên cứu phát triển dược phẩm và liệu pháp miễn dịch trong điều trị ung thư. Ứng dụng TBG đã tạo ra những giải pháp đột phá trong các lĩnh vực như tái tạo mô, xương, sụn và thần kinh. TBG cũng được sử dụng để sản xuất dược phẩm cá thể hóa, phù hợp với cơ địa và hệ gen của từng bệnh nhân, giảm thiểu tác dụng phụ so với các phương pháp điều trị truyền thống.

Tại Việt Nam, nghiên cứu về TBG bắt đầu từ năm 1995 với thành công của nhóm nghiên cứu do GS. Trần Văn Bé dẫn đầu trong việc ghép TBG tạo máu từ tủy xương để điều trị bệnh bạch cầu đa dòng tủy tại TP.HCM. Thành công này đánh dấu bước khởi đầu trong ứng dụng TBG, đặc biệt trong lĩnh vực huyết học - truyền máu, tạo tiền đề cho các ứng dụng tiếp theo trong điều trị ung thư máu và suy tủy xương.

Sự quan tâm của Đảng và Nhà nước dành cho lĩnh vực này được thể hiện rõ qua Chỉ thị số 50-CT/TW của Ban Bí thư Trung ương Đảng (ban hành ngày 4/3/2005), xác định TBG là hướng nghiên cứu trọng điểm trong chiến lược phát triển công nghệ sinh học phục vụ công nghiệp hóa, hiện đại hóa đất nước. Trên cơ sở đó, Bộ KH&CN đã có Quyết định số 53/QĐ-BKHCN (ngày 14/1/2008) để phê duyệt mục tiêu nội dung và sản phẩm chủ yếu của KH&CN cấp nhà nước giai đoạn 2008-2015, xây dựng hệ thống ngân hàng TBG trong y sinh học. Giai đoạn 2016-2020, Bộ KH&CN phê duyệt Chương trình KC.10/16-20, xác định nghiên cứu TBG trong điều trị các bệnh không đáp ứng hoặc đáp ứng kém đối với các biện pháp điều trị. Gần đây, Chương trình KH&CN cấp Quốc gia giai đoạn đến năm 2030 “Nghiên cứu ứng dụng, phát triển công nghệ tiên tiến trong y tế và phát triển sản phẩm chăm óc sức khỏe” (mã số KC.10/21-30) cũng đã được Bộ KH&CN ban hành ngày 14/7/2022, xác định rõ các yêu cầu về giải pháp/quy trình kỹ thuật sử dụng tế bào, tế bào gốc trong điều trị các bệnh không đáp ứng hoặc kém đáp ứng với các biện pháp điều trị kinh điển; chăm sóc sức khỏe và thẩm mỹ.

Với sự quan tâm, đầu tư của Nhà nước, các nhà khoa học Việt đã gặt hái được một số thành quả nổi bật ban đầu, ví dụ như:

• Điều trị ung thư máu và bại não: năm 2015, Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương ghép thành công TBG từ máu dây rốn cộng đồng cho bệnh nhân ung thư máu, đánh dấu một cột mốc mới trong việc ứng dụng TBG tại Việt Nam. Cũng trong năm này, Bệnh viện Vinmec Times City thực hiện ghép TBG tự thân cho trẻ em bị bại não trong khuôn khổ đề tài khoa học cấp Nhà nước, giúp cải thiện đáng kể tình trạng vận động và trí tuệ của bệnh nhi.

• Sản xuất thuốc từ TBG: năm 2020, nhóm nghiên cứu do PGS.TS Phạm Văn Phúc dẫn đầu đã phát triển thành công thuốc Modulatist từ TBG dây rốn để điều trị viêm phổi tắc nghẽn mạn tính. Thuốc này có chi phí sản xuất chỉ bằng 1/10 so với công nghệ nước ngoài, mở ra cơ hội điều trị với chi phí hợp lý cho người dân.

• Điều trị bệnh tự miễn: năm 2021, Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 ứng dụng ghép tế bào gốc CD34 chữa thành công bệnh nhược cơ, mở ra hướng điều trị mới trong ứng dụng ghép tế bào gốc bằng máu tự thân, đặc biệt là tế bào gốc CD34 đối với nhóm bệnh tự miễn (dễ gây các phản ứng tự miễn sau ghép) như bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ.

Thời gian qua, Việt Nam đã thể hiện rõ sự quyết tâm đầu tư, xây dựng được nền tảng hạ tầng cơ sở tiên tiến nhằm hỗ trợ các công tác nghiên cứu và ứng dụng TBG. Điển hình, có thể kể đến như: Ngân hàng tế bào gốc MekoStem (TP.HCM) - là ngân hàng TBG đầu tiên tại Việt Nam, chuyên lưu trữ TBG từ máu dây rốn và các nguồn khác, được thành lập năm 2008, đạt tiêu chuẩn quốc tế AABB (Association for the Advancement of Blood & Biotherapies); Ngân hàng tế bào gốc Bệnh viện Tâm Anh (Hà Nội) - chính thức hoạt động từ năm 2019, ngân hàng này sử dụng công nghệ hiện đại đạt chuẩn ISCT, tập trung vào TBG từ dây rốn và thạch Wharton; Viện Tế bào gốc (Đại học Quốc gia TP.HCM) - được chứng nhận ISO 13485:2016 cho các sản phẩm y tế liên quan đến TBG, là yêu cầu cần thiết để dụng cụ y tế, thiết bị y tế, vật tư y tế được công nhận trên thế giới. Mới đây, năm 2024, Tổ hợp công nghệ tế bào gốc HSC-HOSTEP vừa được khởi công xây dựng theo tiêu chuẩn cGMP của FDA tại Khu Công nghệ cao Hòa Lạc, khẳng định cam kết của Việt Nam trong việc hội nhập quốc tế.

Tuy đã đạt được nhiều thành quả, công nghệ TBG tại Việt Nam vẫn đối mặt với nhiều thách thức như: chi phí đầu tư cao (nghiên cứu và ứng dụng TBG đòi hỏi nguồn vốn lớn); cơ sở hạ tầng chưa đồng bộ (số lượng đơn vị nghiên cứu đạt tiêu chuẩn quốc tế vẫn còn khiêm tốn); các quy định pháp lý chưa hoàn chỉnh (các quy định liên quan đến thu thập, lưu trữ và sử dụng TBG còn thiếu tính đồng bộ, ảnh hưởng đến niềm tin của cộng đồng).

 Là chìa khóa mở ra một kỷ nguyên mới trong y học, mang lại hy vọng cho việc điều trị các bệnh lý khó chữa và cải thiện chất lượng cuộc sống, để phát huy tiềm năng của công nghệ TBG, theo các chuyên gia, cần tiếp tục tăng cường đầu tư, huy động nguồn vốn từ cả khu vực nhà nước và tư nhân để mở rộng nghiên cứu và ứng dụng; xây dựng hạ tầng đồng bộ, thành lập thêm các trung tâm nghiên cứu đạt chuẩn quốc tế, đặc biệt tại các vùng kinh tế trọng điểm; hoàn thiện khung pháp lý, ban hành các quy định chi tiết về khoa học và đạo đức trong nghiên cứu, bảo đảm an toàn và hiệu quả trong ứng dụng; và đẩy mạnh hợp tác quốc tế, học hỏi từ các quốc gia phát triển để nâng cao trình độ và mở rộng thị trường xuất khẩu sản phẩm TBG.

 Dù còn đối mặt với nhiều thách thức, khó khăn, nhưng với những kinh nghiệm đã đạt được cùng sự đầu tư ngày càng lớn, cả về cơ sở vật chất hạ tầng và đặc biệt là con người, Việt Nam hoàn toàn có đủ tiềm năng để trở thành một trong những quốc gia tiên phong trong lĩnh vực này.

BBT